Bé 3 tuổi đẩy lùi ung thư gan di căn sau hai liều truyền tế bào miễn dịch
Một bệnh nhi 3 tuổi mắc dạng ung thư gan hiếm gặp và kháng hóa trị đã không còn triệu chứng sau khi tham gia thử nghiệm một phương pháp điều trị mới.
Kết quả nghiên cứu này được công bố trên Tạp chí Y học New England (NEJM) ngày 9/9, theo People. Theo đó, nhóm nghiên cứu tại Bệnh viện Nhi đồng Texas phối hợp Đại học Y Baylor (Mỹ) áp dụng liệu pháp tế bào miễn dịch CAR-T cải tiến cho bệnh nhi.
Trẻ nhập viện trong tình trạng u nguyên bào gan di căn phổi tái phát nhanh. Trước đó, bệnh nhi trải qua ba phác đồ hóa trị cùng các ca đại phẫu cắt u gan và mô phổi tổn thương, song tế bào ung thư tiếp tục kháng hóa chất. Các bác sĩ quyết định đưa bé vào thử nghiệm lâm sàng mang tên CARE nhằm tìm kiếm cơ hội sống cuối cùng.
Đội ngũ chuyên môn rút tế bào T – thành phần bạch cầu chống nhiễm trùng của chính bệnh nhi – rồi chỉnh sửa gen trong phòng thí nghiệm. Thao tác này gắn thêm thụ thể nhận diện kháng nguyên Glypican-3 chuyên biệt trên bề mặt u nguyên bào gan, đồng thời kích hoạt hai phân tử điều hòa miễn dịch Interleukin-15 và Interleukin-21 giúp tế bào tồn tại lâu hơn.
Bệnh nhi nhận hai liều truyền tế bào miễn dịch theo diện điều trị ngoại trú. Sau liều đầu, khối u thu nhỏ một phần. Sau liều thứ hai, phim chụp cắt lớp ghi nhận tổn thương di căn biến mất, vị trí khối u cũ chỉ còn lại vết sẹo xơ mỏng. Bác sĩ David Steffin, đại diện nhóm nghiên cứu, nhấn mạnh bệnh nhi đạt đáp ứng điều trị bền vững suốt một năm mà không ghi nhận bất kỳ độc tính toàn thân nguy hiểm nào.
Thành công bước đầu trên ca bệnh đơn lẻ này mở ra triển vọng ứng dụng liệu pháp tế bào cho nhóm u đặc ở trẻ em, vốn là rào cản lớn suốt nhiều thập niên do khối u đặc thường tạo môi trường ức chế miễn dịch rất mạnh.
Hình ảnh chụp CT cho thấy khối u đã thu nhỏ lại sau điều trị. Ảnh: NEJM
(Theo People)
