Theo trang tin Longevity Technology, Cơ quan dược phẩm và thiết bị y tế thuộc quản lý của Chính phủ Nhật Bản (Tên tiếng Anh: Pharmaceuticals and Medical Devices Agency, PMDA) đã phát tín hiệu ủng hộ hồ sơ xin cấp phép CardiAMP liệu pháp tế bào cá nhân hóa dành cho những bệnh nhân có các lựa chọn điều trị hạn chế.
Suy tim thường được nhìn nhận dưới góc độ tim mạch, nhưng trên thực tế đây cũng là một thách thức liên quan đến tuổi thọ.
Trong nhiều trường hợp, tình trạng này là kết quả của những tổn thương tích lũy theo thời gian, một cơn đau tim xảy ra từ nhiều năm trước, hàng thập kỷ mạch máu bị bào mòn hoặc đơn giản là cái giá sinh học của quá trình lão hóa.
Y học hiện đại đã đạt được những bước tiến đáng kể trong việc giúp con người bảo vệ tính mạng sau những tổn thương đó.
Vậy làm thế nào để giúp một trái tim đang lão hoá có thể phục hồi?
Đó chính là câu hỏi đứng sau diễn biến mới từ BioCardia, công ty y học tái tạo có trụ sở tại bang California (Mỹ).
Thời gian gần đây, doanh nghiệp thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế Nhật Bản (PMDA) đã ban hành Biên bản Tư vấn (Consultation Record), thể hiện sự ủng hộ đối với hồ sơ xin phê duyệt trong tương lai cho liệu pháp tế bào CardiAMP nhằm điều trị suy tim thiếu máu cục bộ kèm phân suất tống máu giảm (HFrEF).
Diễn biến này chưa đồng nghĩa với việc được cấp phép.
Tuy nhiên, đây là một trong những tín hiệu rõ ràng nhất cho thấy các cơ quan quản lý Nhật Bản sẵn sàng xem xét nghiêm túc một liệu pháp dựa trên khả năng tái tạo thay vì chỉ quản lý bệnh lý theo cách truyền thống.
Đối với bệnh nhân suy tim, các lựa chọn điều trị đã được cải thiện đáng kể trong hai thập kỷ qua.
Những loại thuốc mới giúp người bệnh kéo dài tuổi thọ và giảm nguy cơ nhập viện, nhưng ngay cả các phương pháp hiệu quả nhất hiện nay cũng chủ yếu tập trung vào việc giúp tim thích nghi với những tổn thương đã xảy ra.
CardiAMP đang tiếp cận vấn đề theo một hướng khác. Liệu pháp này sử dụng các tế bào được lấy từ chính tủy xương của bệnh nhân và đưa trực tiếp chúng tới những vùng tim bị tổn thương thông qua một thủ thuật sử dụng ống thông.
Thay vì buộc trái tim phải thích nghi với thương tổn, mục tiêu của phương pháp là kích thích mô tim tự sửa chữa. Có thể hình dung điều này giống như hỗ trợ một hệ sinh thái bị tổn thương phục hồi trở lại.
Phương pháp điều trị được thiết kế nhằm cải thiện sức khỏe của các vi mạch trong tim và giảm lượng mô sẹo tích tụ sau tổn thương.
Những thay đổi này có thể nghe có vẻ khiêm tốn, nhưng trong bệnh suy tim, những cải thiện nhỏ về cấu trúc tim có thể tạo ra sự khác biệt đáng kể đối với cảm nhận và khả năng vận động của bệnh nhân.
Theo BioCardia, PMDA đã xem xét dữ liệu từ ba thử nghiệm lâm sàng đã hoàn tất và kết luận rằng các kết quả tích cực quan sát được là đáng tin cậy.
Các cơ quan quản lý thuộc Chính phủ thường không hoạt động dựa trên sự hào hứng mà dựa trên thái độ hoài nghi khoa học. Vai trò của các cơ quan là xác định điểm yếu, chất vấn các giả định và tìm kiếm những khoảng trống trong bằng chứng.
Những phản hồi từ PMDA cho thấy họ đánh giá bộ dữ liệu của công ty BioCardia xứng đáng được xem xét sâu hơn, đồng thời cũng chỉ ra những thông tin bổ sung cần được cung cấp trước và trong quá trình nộp hồ sơ.
Trong số các yêu cầu được đưa ra, PMDA đề nghị BioCardia chứng minh rõ hơn rằng các bệnh nhân tham gia nghiên cứu đã được điều trị suy tim theo tiêu chuẩn hiện hành và không phải là đối tượng phù hợp với các thủ thuật có thể khôi phục lưu lượng máu đến tim.
Cơ quan quản lý của Nhật Bản cũng yêu cầu bổ sung thông tin chi tiết liên quan đến các biến cố lâm sàng nghiêm trọng, bao gồm tử vong, ghép tim và cấy thiết bị hỗ trợ tâm thất.
Tiến sĩ Peter Altman, Giám đốc điều hành BioCardia, cho biết: “Chúng tôi đánh giá cao việc PMDA ghi nhận nhu cầu lâm sàng cấp thiết chưa được đáp ứng ở bệnh nhân HFrEF cũng như sự ủng hộ đối với liệu pháp mới này”.
Bên cạnh đó, ông Peter Altman cũng tiết lộ, công ty của ông dự kiến sẽ nộp hồ sơ đăng kỳ trong vòng bảy tháng tới.
Vì sao Nhật Bản đang trở thành thị trường trọng điểm của y học tái tạo?
Có lý do khiến nhiều công ty y học tái tạo đang theo dõi sát sao Nhật Bản. Quốc gia này đang phải đối mặt với một trong những quá trình chuyển đổi nhân khẩu học nghiêm trọng nhất thế giới.
Khi dân số già đi, những căn bệnh mạn tính vốn từng chỉ xuất hiện ở giai đoạn cuối cuộc đời ngày càng trở thành các tình trạng mà con người phải sống chung trong nhiều năm, thậm chí nhiều thập kỷ.
Điều đó tạo áp lực buộc ngành y tế phải tìm kiếm những liệu pháp có khả năng làm được nhiều hơn là chỉ làm chậm quá trình suy giảm.
Công ty BioCardia ước tính khoảng 20.000 bệnh nhân tại Nhật Bản ban đầu có thể đủ điều kiện sử dụng CardiAMP, trong tổng số khoảng 300.000 người đang sống chung với dạng suy tim mục tiêu của liệu pháp này.
Bên cạnh đó, Nhật Bản ngày càng định vị mình như một vườn ươm thử nghiệm cho các liệu pháp tái tạo, tìm kiếm cách thức đánh giá, giám sát và tích hợp các phương pháp điều trị mới vào hoạt động chăm sóc sức khỏe định kỳ.
Trong trường hợp của BioCardia, các cơ quan quản lý đã chỉ ra rằng các nghiên cứu hậu thương mại hóa, chương trình đào tạo bác sĩ và hướng dẫn điều trị sẽ là những thành phần quan trọng trong bất kỳ chiến lược thương mại hóa nào.
Nói cách khác, cuộc thảo luận hiện nay không còn đơn thuần xoay quanh việc liệu y học tái tạo có hiệu quả trên lý thuyết hay không, mà ngày càng tập trung vào cách thức nó vận hành trong thực tiễn.
Hơn nữa, trong phần lớn lịch sử của y học hiện đại, thành công đồng nghĩa với việc kiểm soát bệnh tật.
Nhưng tham vọng mới của y học tái tạo lại khác, đó là khôi phục chức năng khi có thể, duy trì khả năng chống chịu của cơ thể trong thời gian dài hơn và tạo cơ hội để các mô bị tổn thương tự phục hồi.
Đây là một thách thức khó khăn hơn nhiều và cũng phù hợp chặt chẽ với các mục tiêu của khoa học tuổi thọ.
Nhìn chung, liệu pháp tế bào gốc tự thân CardiAMP vẫn phải trải qua quá trình đánh giá của cơ quan quản lý, và nhiều liệu pháp tái tạo đầy hứa hẹn trước đây đã vấp ngã trên con đường chuyển từ thử nghiệm lâm sàng sang ứng dụng thực tế.
Sự thận trọng vẫn là cần thiết, nhưng phản hồi mới nhất từ PMDA cho thấy các nhà quản lý đang ngày càng cởi mở hơn với việc đánh giá những phương pháp điều trị nằm ở ranh giới giữa dược phẩm truyền thống và cơ chế tự sửa chữa tự nhiên của cơ thể.
Suy tim không chỉ đơn thuần là một bệnh lý tim mạch, đây còn là một trong những ví dụ rõ ràng nhất về những gì xảy ra khi tuổi thọ kéo dài va chạm với những tổn thương sinh học tích lũy theo thời gian.
Việc kéo dài tuổi thọ đơn thuần chưa bao giờ là đủ. Thách thức thực sự là duy trì chức năng, sự độc lập và sức sống khi tuổi thọ trung bình tiếp tục gia tăng.
Dù CardiAMP cuối cùng có thành công hay không, sự quan tâm ngày càng lớn đối với các liệu pháp giúp những cơ quan đang lão hóa có thể tự chữa lành cho thấy một tương lai mà y học tuổi thọ sẽ không chỉ được đo bằng việc chúng ta sống được bao lâu, mà còn bằng chất lượng cuộc sống tồn tại trong những năm tháng kéo dài thêm đó.
* Theo Longevity Technology
