Báo cáo mới nhất công bố ngày 31/5 tại Hội nghị Thường niên của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Mỹ (ASCO) diễn ra ở Chicago, Mỹ, cho thấy viên uống daraxonrasib giúp người bệnh kéo dài thời gian sống thêm trung vị lên 13,2 tháng. Con số này cao gấp đôi so với mức 6,6 tháng của nhóm tiếp nhận hóa trị truyền thống.
Nghiên cứu lâm sàng pha 3 này do Viện Ung thư Dana-Farber (Mỹ) dẫn đầu, thực hiện trên 500 bệnh nhân tại Bắc Mỹ, châu Âu và châu Á. Trong đó, 248 người sử dụng tân dược daraxonrasib và 252 người điều trị bằng hóa trị.
Không chỉ cải thiện tỷ lệ sinh tồn, viên uống một lần mỗi ngày này còn thể hiện độ an toàn cao khi chỉ có 43,6% bệnh nhân gặp tác dụng phụ nghiêm trọng, thấp hơn nhiều so với tỷ lệ 57,5% ở nhóm hóa trị. Kết quả trên cũng đã được xuất bản đồng thời trên tạp chí y khoa danh tiếng New England Journal of Medicine.
Dù hãng dược chủ quản Revolution Medicines chưa công bố giá bán chính thức, giới phân tích tài chính đã dự báo mức chi phí đắt đỏ cho liệu pháp này nhờ hiệu quả lâm sàng vượt trội. Trong báo cáo gửi các nhà đầu tư hồi tháng 4, ngân hàng đầu tư Stifel nhận định kết quả kéo dài thời gian sống tổng thể (OS) giúp daraxonrasib đủ điều kiện áp dụng khung định giá cao cấp.
Các chuyên gia tại Stifel ước tính nhà sản xuất có thể định giá mỗi tháng thuốc khoảng 30.547 đến 37.318 USD (hơn 804-982 triệu đồng). Như vậy, một người bệnh sẽ cần chi trả khoảng 237.000 đến 269.000 USD (tương đương 6,2-7 tỷ đồng) cho toàn bộ liệu trình điều trị.
Sự xuất hiện của daraxonrasib mang lại hy vọng lớn cho cộng đồng y khoa trong cuộc chiến chống lại một trong những căn bệnh ác tính nguy hiểm nhất thế giới. Do không có triệu chứng sớm, khoảng 80% bệnh nhân ung thư tuyến tụy chỉ phát hiện bệnh khi đã ở giai đoạn tiến triển hoặc di căn.
Tại Mỹ, căn bệnh này cướp đi sinh mạng của khoảng 50.000 người trong số 60.000 ca mắc mới mỗi năm. Ung thư tụy tại Việt Nam cũng là một trong những bệnh lý ác tính nguy hiểm nhất với tỷ lệ tử vong cực kỳ cao do bệnh thường diễn tiến âm thầm và khó phát hiện ở giai đoạn sớm. Theo số liệu từ Tổ chức Ung thư toàn cầu, Việt Nam ghi nhận hơn 1.250 ca mắc mới và tới 1.220 ca tử vong mỗi năm, cho thấy số lượng người chết gần như tương đương với số ca mắc.
Ảnh minh họa: Renal Urology News
Revolution Medicines chế tạo daraxonrasib nhằm nhắm trúng đích gene đột biến KRAS thuộc họ gene RAS, tác nhân gây ra hơn 90% số ca bệnh. Là chất ức chế đa chọn lọc RAS ở trạng thái hoạt động RAS(ON) thế hệ mới, thuốc hoạt động bằng cách gắn kết các phân tử để bắt giữ và vô hiệu hóa hoàn toàn protein nuôi dưỡng tế bào ác tính. Cơ chế này giúp ngăn chặn khối u phát triển mà không phụ thuộc vào việc bệnh nhân có mang biến thể KRAS nào hay không.
Nhiều chuyên gia ung bướu hàng đầu đánh giá rất cao ý nghĩa của nghiên cứu mới. Bác sĩ Rachna Shroff, Trưởng khoa Ung bướu tại Trung tâm Ung thư thuộc Đại học Arizona, đồng thời là chuyên gia về ung thư tiêu hóa của ASCO, chia sẻ bà đã bật khóc ngay tại phòng khám khi lần đầu đọc kết quả thử nghiệm. Bà nhận định đây là nghiên cứu có tác động vô cùng lớn lao, mang lại thời gian sống sót chưa từng có tiền lệ và thay đổi hoàn toàn cục diện điều trị cho người bệnh sau 16 năm bà công tác trong ngành.
Đồng quan điểm, tiến sĩ Julie Gralow, Giám đốc Y khoa kiêm Phó Chủ tịch điều hành ASCO, gọi phát kiến này là "một cú ghi điểm tuyệt đối thay đổi cuộc chơi". Giám đốc điều hành của Revolution Medicines, ông Mark Goldsmith, cũng khẳng định phát hiện mới khẳng định tiềm năng cách mạng hóa phác đồ điều trị cho các bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến ống tụy vốn có rất ít lựa chọn hiệu quả suốt nhiều thập kỷ qua.
Theo các chuyên gia, chi phí phát triển và đưa một loại thuốc điều trị trúng đích từ phòng thí nghiệm đến tay người bệnh vô cùng đắt đỏ, đòi hỏi nguồn vốn đầu tư lên tới hàng tỷ USD. Các hãng dược phẩm phải chi trả những khoản tiền khổng lồ cho quá trình nghiên cứu khoa học kéo dài nhiều năm, thử nghiệm lâm sàng đa quốc gia phức tạp và tỷ lệ thất bại của các hoạt chất thử nghiệm là cực kỳ cao.
Do thời hạn bảo hộ bản quyền có giới hạn, các nhà sản xuất buộc phải định giá sản phẩm ở mức cao để nhanh chóng thu hồi vốn đầu tư và tái đầu tư cho các dự án y học tương lai.
Khác với hóa trị truyền thống tác động diện rộng, thuốc nhắm trúng đích được thiết kế chuyên biệt cho những nhóm bệnh nhân mang đột biến gene cụ thể, khiến quy mô thị trường tiêu thụ bị thu hẹp đáng kể. Để bù đắp cho lượng người tiếp cận hạn chế này, chi phí trên mỗi liều thuốc buộc phải đẩy lên mức rất cao nhằm đảm bảo hiệu quả kinh tế cho doanh nghiệp.
(Theo Revolution Medicines, BioSpace, The Guardian)
