Ngày 28/11, bác sĩ Đỗ Phước Huy, người sáng lập Tổ chức Bệnh hiếm Việt Nam (VORD) chia sẻ với phóng viên Dân trí, Cơ quan Quản lý Dược phẩm và Thực phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Itvisma - liệu pháp gen mới dành cho bệnh nhân teo cơ tủy sống (SMA) từ 2 tuổi trở lên có đột biến SMN1.
Đây là bước tiến quan trọng trong nỗ lực mang thêm cơ hội sống cho người mắc căn bệnh hiếm gặp này, khi lần đầu tiên một liệu pháp gen AAV (sử dụng virus biến đổi để đưa gen điều trị đến tế bào hoặc mô) được phê duyệt cho nhóm bệnh nhân lớn tuổi hơn, không chỉ trẻ sơ sinh.
