Bác sĩ bệnh viện tuyến cuối nói gì về liệu pháp CAR-T cell trị ung thư máu?

Mới đây, thông tin một cơ sở y tế ở TPHCM phối hợp cùng bệnh viện ở Đài Bắc Trung Hoa điều trị thành công cho một cháu bé 12 tuổi mắc ung thư máu bằng liệu pháp CAR-T cell được lan truyền rộng rãi, gây xôn xao dư luận.

Còn mới mẻ với ngành y tế Việt Nam

Nhiều người bày tỏ hy vọng, kỹ thuật này có thể gia tăng cơ hội sống cho các trường hợp mắc bệnh lý ác tính về máu.

Tuy nhiên sau đó, Bộ Y tế đã đề nghị ngành chức năng TPHCM rà soát về tính pháp lý và cơ sở khoa học của kỹ thuật của liệu pháp CAR-T cell, bởi việc ứng dụng tế bào và các sản phẩm từ tế bào trong phòng chống và điều trị bệnh cần có bằng chứng về tính an toàn và hiệu quả.

Cụ thể, kiểm tra tính pháp lý của liệu pháp CAR-T cell mà bệnh nhân đã sử dụng, bao gồm: liệu pháp đã được cấp phép ứng dụng trong khám bệnh, chữa bệnh hay chưa; các phác đồ, quy trình tại bệnh viện đối với bệnh nhân sử dụng liệu pháp CAR-T cell.

Trao đổi với phóng viên Dân trí, lãnh đạo một chuyên khoa tại Bệnh viện Ung bướu TPHCM, giải thích nôm na CAR-T cell là phương pháp sử dụng tế bào của chính bệnh nhân tạo ra kháng thể để tiêu diệt ung thư (tế bào T được xem như "chiếc xe hơi", tấn công và xử lý tế bào ung thư).

Hiện nay, một số nước trên thế giới đã ứng dụng phương pháp này, cho các kết quả khả quan bước đầu.

Tuy nhiên, phương pháp này còn khá mới mẻ với ngành y tế Việt Nam và hiện chưa được cấp phép.

Bên cạnh đó, gánh nặng tài chính cũng là điều cần đặt ra, bởi chi phí để thực hiện phương pháp CAR-T cell lên đến hàng tỷ đồng, nên khó áp dụng đại trà với bệnh nhân ung thư.

"Trong trường hợp kỹ thuật này được triển khai chính thức tại Việt Nam, ngoài yếu tố chuyên môn còn phải tính đến cơ chế phối hợp hỗ trợ từ quỹ bảo hiểm y tế, để giảm gánh nặng chi phí điều trị cho bệnh nhân", vị trên nói.

Một bác sĩ công tác tại Trung tâm Ung bướu, bệnh viện tuyến cuối ở TPHCM cũng cho biết, đơn vị chưa có kinh nghiệm sử dụng phương pháp CAR-T cell trong điều trị.

Bác sĩ này nhận định, về lý thuyết, CAR-T cell có tiềm năng trong ứng dụng điều trị ung thư máu, nhưng đòi hỏi công nghệ rất cao cấp và việc kiểm soát sản xuất chặt chẽ, để tránh các nguy cơ trong quá trình bào chế.

Chi phí khổng lồ, cần theo dõi thêm tính hiệu quả

Theo Viện Ung thư Quốc gia Hoa Kỳ (NCI), liệu pháp miễn dịch đang dần trở thành nền tảng của điều trị ung thư hiện đại.

Với liệu pháp tế bào (CAR-T cell), mặc dù kỹ thuật này không áp dụng với tất cả mọi người, nhưng ở một số bệnh nhân ung thư giai đoạn rất nặng có thể mang lại hiệu quả trong thời gian dài.

Điều khiến CAR-T cell khác biệt so với các liệu pháp miễn dịch cũng như những phương pháp điều trị ung thư khác, là việc miễn dịch được tạo ra từ tế bào T của bệnh nhân, vốn là tế bào tiêu diệt chính của cơ thể đối với các tế bào bị nhiễm bệnh.

Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên vào năm 2017 để điều trị cho trẻ em mắc bệnh bạch cầu cấp dòng lympho (ALL), sau đó là bệnh đa u tủy.

Tuy nhiên, theo TS.BS Steven A. Rosenberg của NCI (một trong những người tiên phong nghiên cứu CAR-T cell), trong thời gian dài, cộng đồng khoa học vẫn còn nghi ngờ tính hiệu quả của các "liệu pháp tế bào" liệu có tốt hơn so với các phương pháp điều trị chuyên biệt cho một số ít bệnh nhân hay không.

Theo phân tích từ Bệnh viện Trung ương Quân đội 108, CAR-T cell là phương pháp sử dụng tế bào T thu thập từ máu của bệnh nhân, được sửa đổi gene để có khả năng nhận diện và tấn công tế bào ung thư.

Tế bào CAR-T có khả năng tấn công các tế bào ung thư một cách đặc hiệu, giúp giảm thiểu tác động đối với tế bào khỏe mạnh. Nhưng liệu pháp này cũng có những hạn chế nhất định, bao gồm việc gây ra các tác dụng phụ (như viêm, sốt, đau đầu và giảm huyết áp).

Một số loại ung thư có khả năng tránh được sự phát hiện hoặc tấn công của tế bào CAR-T. Ngoài ra, chi phí của phương pháp điều trị này cũng rất lớn (lên đến hàng trăm nghìn đô la tại Mỹ).