Đây là một bệnh di truyền hiếm gặp, ảnh hưởng đến nhiều cơ quan và có tỷ lệ hiện mắc khoảng 1/3.000 người trên thế giới, trong đó có trẻ em.
Việc đưa Việt Nam trở thành một trong những thị trường sớm tiếp cận giải pháp thế hệ mới được giới y khoa đánh giá cao tiếp tục khẳng định định hướng lâu dài của Long Châu: xây dựng mạng lưới điểm chạm y tế gần dân, sát dân, không ngừng mở rộng danh mục thuốc mới và thuốc điều trị bệnh hiếm.
