Một nghiên cứu vừa được công bố trên tạp chí Scientific Reports đã vạch ra một phương pháp mới tiềm năng để điều trị bệnh gout: Khôi phục chức năng của một gene mà con người đã mất với sự trợ giúp của công nghệ chỉnh sửa gene CRISPR.
Bệnh gout có thể được điều trị thông qua việc khôi phục chức năng cổ đại của một gene - Minh họa AI: Thu Anh
Gout (gút) là một dạng viêm khớp gây đau và sưng đột ngột, dữ dội ở các khớp, xảy ra khi có quá nhiều axit uric trong máu.
Mặc dù có một số loại thuốc được phát triển để kiểm soát nồng độ axit uric cao, nhưng nhiều loại thuốc chỉ đạt được thành công hạn chế hoặc có những nhược điểm đáng kể, bao gồm các tác dụng phụ như phản ứng miễn dịch có hại.
Theo nhà di truyền học Eric Gaucher, đồng tác giả từ Đại học Bang Georgia (Mỹ), cơ thể con người từng xử lý axit uric tốt hơn nhiều, nhờ vào hoạt động của một gene đặc biệt mà các loài động vật khác cũng có.
Được gọi là gene uricase, gene này có chức năng tiết ra enzyme uricase, giúp phân hủy hiệu quả axit uric trong máu.
Nhưng trong quá trình tiến hóa, khoảng 20 triệu năm trước, gene này đã bị một số đột biến làm thay đổi. Từ đó, enzyme uricase ở con người không còn xử lý axit uric hiệu quả như các động vật khác.
Vì vậy, trong nghiên cứu mới, các nhà khoa học sử dụng CRISPR để đưa gene uricase cổ xưa vào bộ gen của các khối mô gan người 3D được nuôi cấy trong phòng thí nghiệm.
Kết quả cho thấy phiên bản cổ xưa này đã giúp khối gan nhân tạo xử lý axit uric hiệu quả hơn hẳn, đồng thời giảm sự tích tụ chất béo liên quan đến đường trái cây.
Theo Live Science, vẫn còn một chặng đường dài phía trước để liệu pháp này có thể được sử dụng trên người.
Bước tiếp theo, các tác giả sẽ thử nghiệm trên chuột và điều chỉnh cách thức đưa phiên bản di truyền cổ đại này vào gan sao cho phù hợp hơn với sinh vật sống.
