Thử nghiệm cho thấy các khối u đã thu nhỏ đáng kể chỉ sau 28 ngày. Liệu pháp CAR-T, vốn là một loại miễn dịch trị liệu tiên tiến, hoạt động bằng cách tái lập trình tế bào T trong máu người bệnh để nhận biết và tiêu diệt tế bào ung thư. Tuy nhiên, phương pháp truyền thống đòi hỏi chiết xuất tế bào từ cơ thể người bệnh, nuôi cấy và biến đổi gen trong phòng thí nghiệm, rồi truyền lại vào cơ thể. Quá trình này kéo dài từ ba đến sáu tuần, đắt đỏ và đòi hỏi hậu cần phức tạp, khiến chi phí có thể vượt quá một triệu nhân dân tệ (khoảng 139.200 USD).
Giải pháp mới do nhóm chuyên gia từ Viện Huyết học, Bệnh viện Union, Đại học Khoa học và Công nghệ Hoa Trung (Vũ Hán) phát triển, đã khắc phục nhược điểm trên bằng cách sử dụng vectơ virus. Đây là loại virus được biến đổi để mang vật liệu di truyền, giúp định vị và lập trình lại tế bào T ngay trong cơ thể để biểu hiện thụ thể nhắm vào tế bào ung thư. Nhóm nghiên cứu gọi đây là sản phẩm "sẵn sàng sử dụng", thay vì một loại thuốc cần tùy chỉnh riêng cho từng bệnh nhân.
Tế bào CAR-T (màu đỏ) tấn công tế bào ung thư (màu trắng) trong liệu pháp miễn dịch điều trị ung thư. Ảnh: Science Photo Library
Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn một, bốn bệnh nhân mắc bệnh đa u tủy, một dạng ung thư máu phổ biến thứ hai, đã được truyền tĩnh mạch vectơ virus từ ngày 19/11 đến 20/1. Thay vì mất nhiều tuần, phương pháp mới rút ngắn thời gian điều trị xuống chỉ còn 72 giờ nhờ loại bỏ các bước trung gian như thu thập tế bào, nuôi cấy và hóa trị tiền truyền.
Tính đến ngày 1/4, cả bốn bệnh nhân đã hoàn thành hai tháng theo dõi. Kết quả cho thấy hai bệnh nhân đạt được trạng thái thuyên giảm hoàn toàn, các tổn thương khối u biến mất; hai người còn lại cũng có đáp ứng tích cực khi khối u co lại rõ rệt vào ngày thứ 28.
Nghiên cứu này được công bố đầu tháng 7 trên tạp chí y khoa Lancet. Một nền tảng chuyên môn về liệu pháp tế bào tại Trung Quốc gọi đây là "sự kiện quan trọng" của ngành. Bài báo nhấn mạnh nếu công nghệ được thử nghiệm ở quy mô lớn, chi phí điều trị có thể giảm hơn 80% và thay đổi mô hình CAR-T hiện tại.
Hướng đi mới không chỉ thu hút sự chú ý của giới khoa học Trung Quốc. Tháng 6 vừa qua, Capstan Therapeutics, công ty công nghệ sinh học tại California, cũng công bố hệ thống phân phối gene để tạo tế bào CAR-T in vivo và quan sát thấy khả năng kiểm soát khối u trên động vật. Nghiên cứu này được công bố trên tạp chí Science.
