Mỹ thử nghiệm dùng gan heo chỉnh sửa gene trị suy gan cấp tính ở người

Theo Nature, Cơ quan Quản lý thực phẩm và dược phẩm Mỹ (FDA) vừa phê duyệt một thử nghiệm lâm sàng đầu tiên trên thế giới, dùng gan heo biến đổi gene để lọc máu tạm thời cho bệnh nhân suy gan cấp tính, với mục tiêu giúp gan người có thời gian hồi phục.

Gan heo chỉnh sửa gene làm cầu nối sinh học tạm thời

Theo kế hoạch, bốn bệnh nhân đầu tiên sẽ được tuyển chọn để tham gia thử nghiệm trong giai đoạn đầu tiên, dự kiến bắt đầu trong năm nay. Những bệnh nhân này mắc hội chứng suy gan cấp trên nền gan mạn tính (ACLF) kèm bệnh não gan (HE), đều có tình trạng tích tụ độc tố trong máu gây rối loạn thần kinh nghiêm trọng.

Trong thời gian tối đa 72 giờ, máu của bệnh nhân sẽ được bơm qua gan heo để lọc sạch các chất độc hại. Sau đó, bệnh nhân sẽ được theo dõi trong một năm để đánh giá hiệu quả và mức độ an toàn.

Thử nghiệm sẽ được thực hiện bởi hai công ty công nghệ sinh học: eGenesis (Mỹ), đơn vị chuyên chỉnh sửa gene động vật để tương thích với người và OrganOx (Anh), nhà sản xuất thiết bị bảo quản và hỗ trợ gan ngoài cơ thể.

Khác với hình thức ghép gan thông thường, gan heo trong nghiên cứu này sẽ không được cấy ghép vào cơ thể người. Thay vào đó, gan được đặt ngoài cơ thể người bệnh, kết nối với hệ thống tuần hoàn để lọc độc tố và chất thải tích tụ do gan tổn thương, giống như một thiết bị lọc máu sinh học.

"Gan là cơ quan duy nhất có khả năng tái tạo. Chúng tôi muốn biết nếu gan heo có thể tạm thời làm việc thay, thì liệu gan người có đủ thời gian để hồi phục hay không", Mike Curtis, CEO eGenesis, chia sẻ.

Gan heo được sử dụng trong thí nghiệm này đã trải qua quá trình chỉnh sửa gene phức tạp nhằm loại bỏ các yếu tố dễ gây phản ứng miễn dịch ở người. Theo ông Mike Curtis, những gan này đã cho thấy khả năng duy trì hoạt động lọc máu trong 2–3 ngày khi thử nghiệm trên cơ thể người hiến tặng trong phòng thí nghiệm trước đó.

Cơ hội cứu sống những bệnh nhân không thể ghép gan

Suy gan cấp tính là một trong những tình trạng nguy kịch với tỉ lệ tử vong lên tới 50%. Mỗi năm, chỉ tính riêng tại Mỹ đã có khoảng 35.000 người phải nhập viện vì mất chức năng gan đột ngột. Tuy nhiên, nhiều người không đủ điều kiện ghép gan, hoặc không tìm được gan phù hợp kịp thời.

Giáo sư Wayne Hawthorne, chuyên gia cấy ghép gan tại Đại học Sydney (Úc), nhận định đây là bước tiến đột phá sau nhiều thập kỷ nghiên cứu về cấy ghép nội tạng từ động vật sang người. Ông cho rằng gan heo hoạt động như một "giải pháp cầu nối sinh học", giúp giữ mạng sống cho bệnh nhân trong lúc chờ hồi phục gan tự nhiên hoặc chờ gan hiến tặng phù hợp.

Nếu thử nghiệm này thành công, số lượng bệnh nhân có thể được mở rộng lên 20 người, và tiến tới ứng dụng rộng rãi cho các trường hợp suy gan nguy kịch chưa đủ điều kiện ghép gan.

Cùng với gan, các cơ quan nội tạng khác như thận heo cũng đang được thử nghiệm lâm sàng tại Mỹ với các bệnh nhân mắc suy thận giai đoạn cuối. Tuy nhiên, các nhà khoa học vẫn phải đối mặt với nhiều thách thức: phản ứng thải ghép, nguy cơ nhiễm trùng từ động vật sang người và hiệu quả lâu dài của các cơ quan dị chủng.

Dẫu vậy, sự kiện FDA phê duyệt thử nghiệm này đang mở ra một tương lai mới cho lĩnh vực cấy ghép nội tạng, heo biến đổi gene có thể trở thành "ngân hàng nội tạng sống" cho hàng ngàn bệnh nhân đang mỏi mòn chờ ghép tạng mỗi năm.