Ngày 28.1, TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 (TP.HCM), cho biết lần đầu tiên bệnh viện thực hiện thành công ca dị ghép tế bào gốc tạo máu. Người được ghép là bệnh nhi người H'Mông mắc suy tủy vô căn nặng. Ca ghép có sự hỗ trợ của Bệnh viện Truyền máu huyết học.
Đây là phương pháp lấy tế bào gốc từ tủy xương hoặc từ máu ngoại vi của người cho phù hợp HLA - kháng nguyên bạch cầu người (là sự tương thích giữa các protein trên bề mặt tế bào của người hiến và người nhận, giúp hệ miễn dịch phân biệt tế bào cơ thể với tác nhân ngoại lai) ghép vào cơ thể người bệnh.
Thất bại sau khi điều trị suy tủy bằng 3 loại thuốc
Tháng 5.2025, em C.S.T (8 tuổi, ở Đắk Lắk) bị xuất huyết nhiều nơi, thiếu máu nặng, sốt nhiễm trùng, suy dinh dưỡng nên đến khám tại Bệnh viện Nhi đồng 1.
Kết quả xét nghiệm máu phát hiện bệnh nhi bị giảm nặng 3 dòng tế bào máu. Sau đó được kiểm tra tủy đồ và sinh thiết tủy thì phát hiện tình trạng suy tủy nặng.
Sau khi xét nghiệm loại trừ các nguyên nhân suy tủy mắc phải và bẩm sinh, các bác sĩ chẩn đoán bệnh nhi mắc bệnh lý suy tủy vô căn mức độ nặng.
Bệnh nhi từng được điều trị phác đồ suy tủy bằng 3 loại thuốc nhưng thất bại nên phải ghép tế bào gốc để tiếp tục sự sống
ẢNH: BV
Theo TS-BS Quang Minh, ở mức độ này, tỷ lệ tử vong lên đến 80% nếu không được điều trị đặc hiệu. Phương pháp dị ghép tế bào máu nếu thực hiện sớm trên người dưới 40 tuổi thì tỷ lệ lui bệnh sau 5 năm lên đến 90%. Vì vậy, đây là lựa chọn ưu tiên hàng đầu.
Tuy nhiên, tại thời điểm đó , việc tìm người cho phù hợp cũng như quyết định chọn lựa điều trị có nhiều khó khăn. Bố mẹ bệnh nhi chọn phương pháp điều trị ưu tiên thứ 2 là dùng ức chế miễn dịch với loại 3 thuốc Antithymoglobulin, Cyclosporin A và Elopag.
Sau 6 tháng điều trị, bệnh nhi đáp ứng rất kém với phương pháp trên, vẫn cần truyền hồng cầu lắng và tiểu cầu định kỳ, vẫn mắc nhiễm trùng do bạch cầu còn thấp.
Bệnh nhi tiếp tục được chẩn đoán suy tủy vô căn nặng, kém đáp ứng với điều trị ức chế miễn dịch, lệ thuộc truyền máu.
Lúc này, dị ghép tế bào gốc tạo máu là phương pháp điều trị triệt để duy nhất.
Được cứu sống nhờ ghép tế bào gốc của anh trai 10 tuổi
Đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu thuộc Khoa Sốt xuất huyết - huyết học, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã nhanh chóng tiến hành vận động, kiểm tra và tìm người cho phù hợp trong gia đình bệnh nhi.
May mắn, anh trai 10 tuổi của bệnh nhi có kết quả HLA phù hợp hoàn toàn 10/10 với bệnh nhi. Dựa trên phác đồ điều trị hiện hành của Bệnh viện Nhi đồng 1, bệnh nhi được nhanh chóng lên kế hoạch điều trị.
Để chuẩn bị ghép tế bào gốc, bệnh nhi đã được làm các xét nghiệm máu kiểm tra nhiễm trùng, vi rút, kiểm tra chức năng hô hấp, chức năng tim mạch, chụp cộng hưởng từ (MRI) đánh giá mức độ lắng đọng sắt và xác nhận đạt đủ điều kiện tiến hành dị ghép tế bào gốc tạo máu.
Bệnh viện Nhi đồng 1 hội chẩn chuyên môn với Bệnh viện Truyền máu huyết học lên kế hoạch thu thập tế bào gốc cho người anh và lưu trữ. Đồng thời, thực hiện phác đồ hóa trị liệu diệt tủy liều cao trước ghép, chuẩn bị ghép cho bệnh nhi.
Người anh trai 10 tuổi đã hiến tế bào gốc để giành lấy sự sống cho em mình. Trong ảnh, bệnh nhi chụp hình cùng các y bác sĩ trước giờ xuất viện
ẢNH: BV
Ngày 16.12.2025, sau quá trình chuẩn bị, túi tế bào gốc được vận chuyển từ Bệnh viện Truyền máu huyết học an toàn về Bệnh viện Nhi đồng 1 để ghép cho bệnh nhi. Ca ghép có sự hỗ trợ, giám sát chuyên môn của các bác sĩ, điều dưỡng của Khoa Ghép tế bào gốc, Bệnh viện Truyền máu huyết học.
Bệnh nhi không cần truyền tiểu cầu từ sau ghép 14 ngày; không cần truyền hồng cầu lắng từ sau ghép 24 ngày. Sau ghép 31 ngày, bệnh nhi đã mọc mảnh ghép.
Theo Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1, sau khi ghép tế bào gốc, bệnh nhi có gặp một số biến chứng do hóa trị liệu diệt tủy và giảm chức năng bảo vệ cơ thể khi nguồn tủy mới ghép chưa mọc như tổn thương thận, loét miệng, tiểu máu vi thể, hội chứng mảnh ghép chống ký chủ cấp mức độ nhẹ. Vì thế, bệnh viện tích cực điều trị nội khoa với đa dịch truyền, kháng sinh tích cực, tăng chức năng miễn dịch, bổ sung dinh dưỡng, nâng đỡ tinh thần... và các biến chứng đều được sớm kiểm soát ổn định. Bên cạnh đó, vấn đề tinh thần của bệnh nhi cũng cần được chăm sóc vì em nằm cách ly trong khu ghép thời gian dài.
Theo kế hoạch, bệnh nhi sẽ xuất viện vào ngày 30.1 và tiếp tục tái khám định kỳ, điều trị thuốc ức chế miễn dịch để chống thải ghép và theo dõi các biến chứng sau ghép.
Được biết, chi phí thực hiện cho ca ghép tế bào gốc này được Phòng Công tác xã hội, Bệnh viện Nhi đồng 1 vận động nhà hảo tâm hỗ trợ.
Nhiều trẻ cần ghép tế bào gốc để tiếp tục sự sống
Theo TS-BS Ngô Ngọc Quang Minh, mỗi năm tại Bệnh viện Nhi đồng 1 có khoảng 50 trẻ được chẩn đoán suy tủy vô căn, trong đó hơn một nửa là thể nặng và rất nặng cần điều trị đặc hiệu.
Bên cạnh đó, số trẻ mắc các bệnh lý cần điều trị đặc hiệu bằng dị ghép tế bào gốc ngày càng gia tăng, như bệnh lý huyết học, bệnh lý miễn dịch, chuyển hóa, di truyền…
Vì vậy, Bệnh viện Nhi đồng 1 đã xây dựng đơn vị Ghép tế bào gốc tạo máu và đã hoàn thiện, hoạt động từ tháng 12.2025.
"Sự thành công của ca dị ghép tế bào gốc trên bệnh nhi đầu tiên này kỳ vọng sẽ mở ra thêm nhiều cơ hội cứu sống các bệnh nhi mắc bệnh hiểm nghèo khác", Giám đốc Bệnh viện Nhi đồng 1 chia sẻ.
