Một tia hy vọng mới vừa lóe lên cho các bệnh nhân mắc u nguyên bào thần kinh đệm (GBM) – một trong những loại ung thư não nguy hiểm và khó điều trị nhất. Các kết quả sơ bộ từ một thử nghiệm lâm sàng tại Mỹ đã cho thấy sự thuyên giảm khối u "ngoạn mục và nhanh chóng" chỉ vài ngày sau khi bệnh nhân nhận được một liều duy nhất của liệu pháp tế bào CAR-T thế hệ mới.
Trong một công bố gây chấn động trên tạp chí y học New England, các nhà nghiên cứu từ Trung tâm Ung thư Mass General (Mỹ) đã báo cáo những kết quả đầy hứa hẹn từ 3 bệnh nhân đầu tiên tham gia thử nghiệm INCIPIENT. Điều đáng kinh ngạc là phản ứng tích cực xảy ra gần như tức thì:
- Một bệnh nhân nữ 57 tuổi đã chứng kiến khối u thuyên giảm gần như hoàn toàn chỉ 5 ngày sau khi được truyền thuốc.
- Một bệnh nhân nam 72 tuổi có khối u giảm tới 60.7% kích thước và duy trì đáp ứng này trong hơn 6 tháng.
- Bệnh nhân thứ ba, một người đàn ông 74 tuổi, cũng cho thấy khối u co lại nhanh chóng sau điều trị.
Ảnh chụp MRI cho thấy khối u đã teo nhỏ sau 5 ngày điều trị.
Đây được xem là một bước tiến vượt bậc, mang lại câu trả lời tiềm năng cho một căn bệnh mà các phương pháp điều trị tiêu chuẩn như xạ trị và hóa trị thường chỉ có tác dụng hạn chế, đặc biệt khi bệnh tái phát.
Vậy liệu pháp này có gì đặc biệt? Đây là một phiên bản cải tiến của liệu pháp CAR-T, vốn được mệnh danh là "liệu pháp sống" khi sử dụng chính tế bào miễn dịch (tế bào T) của bệnh nhân. Các tế bào này được "lập trình" lại trong phòng thí nghiệm để có thể nhận diện và tiêu diệt tế bào ung thư, sau đó được truyền trở lại cơ thể.
Tuy nhiên, khối u não rất "xảo quyệt" vì chúng không đồng nhất, khiến một số tế bào ung thư có thể lẩn trốn khỏi hệ miễn dịch. Để giải quyết vấn đề này, nhóm của tiến sĩ Marcela Maus đã tạo ra một "vũ khí 2 trong 1" là các tế bào CAR-T được trang bị thêm "phân tử kháng thể gắn kết tế bào T" (TEAMs). Sự kết hợp này cho phép liệu pháp tấn công khối u trên một mặt trận rộng hơn, nhắm vào cả các đột biến ung thư phổ biến và các protein có trên hầu hết các tế bào u não, khiến chúng khó lòng trốn thoát.
Tiến sĩ Bryan Choi, bác sĩ phẫu thuật thần kinh tham gia nghiên cứu, chia sẻ: "Phương pháp của chúng tôi kết hợp hai hình thức trị liệu, cho phép chúng tôi điều trị u nguyên bào thần kinh đệm một cách rộng hơn, có khả năng hiệu quả hơn".
Dù kết quả ban đầu rất ấn tượng, các nhà khoa học vẫn giữ một thái độ thận trọng. Họ ghi nhận rằng theo thời gian, khối u đã có dấu hiệu tiến triển trở lại ở các bệnh nhân, một phần do các tế bào CAR-T tồn tại trong cơ thể không đủ lâu.
"Những kết quả này rất khả quan, nhưng chúng cũng chỉ là sự khởi đầu", tiến sĩ Maus khẳng định. "Chúng tôi chưa chữa khỏi cho bệnh nhân, nhưng đó là mục tiêu táo bạo của chúng tôi".
Bước tiếp theo, nhóm nghiên cứu sẽ xem xét các chiến lược như truyền thuốc nối tiếp hoặc kết hợp điều trị trước bằng hóa trị để kéo dài hiệu quả của liệu pháp. Dù chặng đường phía trước còn dài, thành công bước đầu này đã mở ra một chương mới đầy hy vọng cho cộng đồng bệnh nhân ung thư não trên toàn thế giới.
